Zelltherapie: Lebendes Medikament scheint bei Osteoporose Knochen aufzubauen

Eine einmalige Infusion speziell bearbeiteter körpereigener Knochenmarkszellen ist bei zehn Frauen mit fortgeschrittener Osteoporose ohne schwere unerwünschte Ereignisse geblieben und ging mit deutlich weniger Knochenbrüchen einher. Zugleich nahmen mehrere Messwerte für Knochenaufbau und Knochendichte zu. Wegen der kleinen Teilnehmerzahl und der fehlenden Kontrollgruppe lässt sich eine therapeutische Wirkung aber noch nicht sicher belegen.

Murcia (Spanien). Bei Osteoporose verliert das Skelett an Stabilität, weil Knochenabbau und Knochenneubildung aus dem Gleichgewicht geraten und dabei besonders früh der schwammartig aufgebaute trabekuläre Knochen geschädigt wird. Medikamente können den Abbau bremsen oder den Aufbau fördern, beruhen jedoch meist auf einer längerfristigen Behandlung. Eine regenerative Therapie, die geschädigte Knochenstruktur gezielt wieder aufbaut, würde deshalb einen grundlegend anderen Ansatz verfolgen.

Mesenchymale Stamm- und Stromazellen aus dem Knochenmark können sich zu knochenbildenden Zellen entwickeln und sind daher grundsätzlich für regenerative Verfahren interessant. Nach einer Infusion über die Blutbahn erreichen solche Zellen den Knochen jedoch nur schlecht, weil ihnen ein wichtiges molekulares Andocksignal fehlt. Ein internationales Team hat deshalb ihre Oberfläche so verändert, dass die Zellen vorübergehend besser an Gefäße des Knochenmarks binden und aus dem Blut in das Gewebe gelangen können.

Zucker-Anhängsel geben den Zellen ein Zielsignal

Für die Behandlung entnahmen die Forscher den Patientinnen Knochenmark, isolierten daraus mesenchymale Stamm- und Stromazellen und vermehrten sie unter kontrollierten Herstellungsbedingungen. Anschließend ergänzten sie auf einem Oberflächenmolekül der Zellen einen Zuckerbaustein namens Fucose, wodurch vorübergehend die Struktur sialyliertes Lewis X, kurz sLeX, entsteht. Diese Bearbeitung betrifft die Zuckerhülle der Zelle, den sogenannten Glykokalyx, und verändert nicht das Erbgut.

Das erzeugte Zuckermuster bindet an E-Selektin, ein Molekül auf spezialisierten Blutgefäßen im Knochenmark, und soll den Zellen dadurch den Eintritt in dieses Gewebe erleichtern. Auf der Zelloberfläche bildet sich dabei die besonders bindungsfähige Form HCELL des Moleküls CD44. Nach Angaben der Studie bleibt dieses künstlich erzeugte Zielsignal nur ungefähr 48 Stunden bestehen, soll in dieser Zeit aber für die gewünschte Wanderung in den Knochen ausreichen.

Forscher des Miami Veterans Affairs Medical Center um Robert Sackstein haben das Verfahren zusammen mit klinischen Partnern in einer Phase-1-Studie mit zehn Frauen zwischen 51 und 72 Jahren geprüft. Alle Teilnehmerinnen litten an fortgeschrittener Osteoporose und hatten bereits Fragilitätsfrakturen erlitten, bevor sie einmalig ihre eigenen bearbeiteten Knochenmarkszellen als intravenöse Infusion erhielten. Die vorgeschriebene Studienphase dauerte zwei Jahre, anschließend wurden Frakturen und Sicherheit bei jeder Patientin noch mehr als drei weitere Jahre beobachtet.

Frakturrate fällt nach der Infusion deutlich

Der primäre Zweck dieser frühen klinischen Studie war die Sicherheitsprüfung, und schwere unerwünschte Ereignisse traten nach Angaben der Autoren während der Untersuchung nicht auf. Gleichzeitig registrierte das Team deutlich weniger neue Fragilitätsfrakturen als vor der Behandlung. In den zwei Jahren vor der Infusion waren in der Gruppe im Mittel acht Frakturen pro Jahr aufgetreten, in den zwei Jahren danach waren es 0,5 pro Jahr, entsprechend einem Rückgang um rund 94 Prozent.

Auch mehrere biologische und bildgebende Messungen veränderten sich in Richtung eines möglichen Knochenaufbaus. Vier Monate nach der Infusion nahm die Knochengewebefläche in Biopsien bei sieben der zehn Patientinnen signifikant zu, während knochenbezogene Stoffwechselmarker im Blut ebenfalls anstiegen. Dreidimensionale Messungen zeigten zudem eine höhere volumetrische Knochendichte vor allem im trabekulären Knochen, der bei Osteoporose früh und besonders stark geschädigt wird.

Die verschiedenen Befunde passen zu der Annahme, dass die bearbeiteten Zellen das Knochenmark erreichten und dort regenerative Prozesse unterstützten, belegen diesen Ablauf beim Menschen aber nicht direkt. Zugleich spricht die Studie dafür, dass mesenchymale Zellen aus dem Knochenmark älterer Patientinnen mit Osteoporose nach der Oberflächenbearbeitung noch biologisch nutzbar sein können. Vor Beginn des Versuchs war das keineswegs selbstverständlich, weil Alter und Erkrankung die Funktion solcher Zellen beeinträchtigen könnten.

Kleine Sicherheitsstudie kann Wirksamkeit noch nicht belegen

Für eine verlässliche Wirksamkeitsbewertung ist die Studie jedoch zu klein und methodisch nicht ausreichend abgesichert, denn es gab nur zehn Teilnehmerinnen, keine zufällig zugewiesene Kontrollgruppe und keine Verblindung. Der Vergleich der Frakturraten beruht wesentlich auf der Zeit vor und nach der Behandlung bei denselben Patientinnen. Damit lässt sich nicht ausschließen, dass andere Einflüsse einen Teil der beobachteten Veränderungen erklären oder dass die Stärke des Effekts in einer größeren Gruppe anders ausfällt.

Auch der Anstieg von Knochenmarkern allein beweist noch keinen dauerhaften Wiederaufbau des Skeletts, weil solche Marker verschiedene Prozesse des Knochenumbaus widerspiegeln können. Aussagekräftiger ist das gemeinsame Muster aus weniger Frakturen, veränderten Biopsien und höherer Knochendichte, doch auch diese Kombination muss in einer größeren kontrollierten Untersuchung bestätigt werden. Nach Angaben aus der aktuellen Berichterstattung wird bereits eine randomisierte Folgestudie mit etwa 100 Patienten vorbereitet.

Damit liefert der Versuch zunächst einen Sicherheitsnachweis und ein frühes klinisches Signal für eine regenerative Behandlung mit gezielt in den Knochen gelenkten körpereigenen Zellen. Der Ansatz unterscheidet sich von einer dauerhaften genetischen Veränderung, weil nur die Zuckerstruktur der Zelloberfläche für kurze Zeit angepasst wird. Ob diese Glykokalyx-Bearbeitung tatsächlich langfristig Frakturen verhindert und Osteoporose strukturell zurückdrängt, muss erst eine größere Vergleichsstudie zeigen.

Quellen:

Originalstudie im Fachmagazin Cell, doi: 10.1016/j.cell.2026.08.017

Offizielle Studienmitteilung von Servicio Murciano de Salud (SMS)

19. September 2026 - Kathrin Klatt

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